2020年12月30日,正序生物獲得4000萬人民幣的天使輪融資,投資方為萬物資本、聯(lián)新資本、紅杉資本中國、TF Capital泰福資本。
正序(上海)生物科技有限公司(簡稱:正序生物)便是一家專注于利用新一代基因編輯技術(以堿基編輯為基礎)治療人類遺傳病/罕見病的初創(chuàng)公司。
目前已知超過75,000種基因突變會導致人類疾病,如地中海貧血、杜興氏肌肉營養(yǎng)不良癥等。絕大部分由基因突變所導致的遺傳性疾病無藥可醫(yī),而對于其中小部分病種,患者往往需要終生服藥,并承受藥物帶來的副作用和心理壓力。其中,遺傳性疾病中約一半是由單堿基突變導致,這類突變難以利用傳統(tǒng)的基因編輯工具進行修復。
對此,正序生物的堿基編輯技術不僅能夠在龐大的基因組中精準、永久地改變單個堿基對,還可以根據(jù)不同疾病的突變位點對其進行自由組合,為點突變引起的遺傳性疾病的治愈以及癌癥的免疫治療提供了新的可能。
正序生物與上海科技大學已經(jīng)就多個堿基編輯系統(tǒng)底層平臺性自主專利簽訂了全球獨家永久授權協(xié)議,其包含:具有高產(chǎn)物純度的增強型堿基編輯器(enhanced BE, Cell Res, 2017)、可在基因組A/T富集區(qū)域內開展有效編輯的Cpf1堿基編輯器(dCpf1-BE, Nat Biotechnol, 2018a)、可在G/C富集區(qū)域和高甲基化區(qū)域內開展高效編輯的普適型堿基編輯器(hA3A-BE, Nat Biotechnol, 2018b)和不激活DNA損傷響應通路的Cas12a堿基編輯器(BEACON, Cell Rep, 2020)等,正序生物將利用這些具有自主知識產(chǎn)權的堿基編輯系統(tǒng)創(chuàng)建新型疾病治療方法。
放眼整個全球,目前國際上將堿基編輯技術商業(yè)化的公司十分稀缺,只有Beam Therapeutics、新芽基因等少數(shù)幾家公司,也都處于發(fā)展早期。正序生物也想借此依靠團隊的研發(fā)力量,填補中國在基因編輯領域內利用新型堿基編輯系統(tǒng)開展基因治療的空白。
正序生物由上??萍即髮W生命學院陳佳教授、中國科學院上海營養(yǎng)與健康研究所楊力教授、武漢大學醫(yī)學研究院殷昊教授與上??萍即髮W免疫化學研究所楊貝教授聯(lián)合創(chuàng)立。